Pháp luật đối đầu thử nghiệm lâm sàng: giải thích về sai số chọn mẫu và cỡ mẫu

Thử nghiệm lâm sàng thường được thực hiện để kiểm tra các loại thuốc mới, đặc biệt là các loại thuốc để điều trị bệnh ung thư. Các quá trình xung quanh thử nghiệm lâm sàng được thiết kế cẩn thận, thực hiện và giám sát. Thông thường các thử nghiệm được tiến hành có tính quốc tế, trong nhiều năm, và liên quan đến hàng trăm hoặc hàng ngàn người tham gia. Những thử nghiệm này có thể đưa ra một lượng lớn dữ liệu cần được phân tích.

Một khái niệm quan trọng trong việc rút ra một kết luận chính xác từ số liệu thống kê đang xem xét là khả năng sai số chọn mẫu. Những sai số này có thể được giải thích bằng một phép suy luận: so sánh quá trình tham gia trong thử nghiệm pháp lý với các quy trình trong thử nghiệm lâm sàng.

Thử nghiệm lâm sàng một loại thuốc mới có thể bao gồm 4 giai đoạn. Mục đích của giai đoạn I là đánh giá vấn đề an toàn liên quan đến thuốc. Thông thường, giai đoạn này được thực hiện trên một số lượng tương đối nhỏ những người tham gia khỏe mạnh. Giai đoạn II điều tra nhằm xác minh những phát hiện từ giai đoạn I với người tham gia là bệnh nhân và để thực hiện một đánh giá sơ bộ về hiệu quả của thuốc. Giai đoạn III thử nghiệm lâm sàng dành cho việc so sánh các loại thuốc mới với điều trị tiêu chuẩn hiện hành, hoặc có thể không điều trị bằng cách sử dụng thuốc giả. Thông thường thuật ngữ “thử nghiệm lâm sàng” được sử dụng một cách lỏng lẻo để mô tả một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III. Thử nghiệm giai đoạn IV theo dõi các loại thuốc mới sau khi nó đã được phát hành trên thị trường.

Để giải thích các khái niệm về sai số chọn mẫu, chúng ta hãy so sánh thử nghiệm pháp lý với thử nghiệm lâm sàng. Trong bảng dưới đây, một cột chứa các đặc trưng của một thử nghiệm pháp lý. Cột khác trình bày các đặc trưng tương tự của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III để so sánh một loại thuốc mới với các điều trị chuẩn.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân có thể được phân bổ ngẫu nhiên vào hai nhóm điều trị. Chúng tôi có thể đánh giá 2 mẫu về bệnh nhân được lựa chọn ngẫu nhiên từ 2 quần thể của các bệnh nhân. Họ có cơ hội tham gia vào quá trình này. Ngẫu nhiên này có thể dẫn đến 2 loại sai số mẫu, được gọi là loại 1 và loại 2.

Sai số loại 1 xảy ra khi một kết luận từ kết quả của các thí nghiệm các loại thuốc mới là tốt hơn so với các loại thuốc tiêu chuẩn, mặc dù có thể đây không phải là thực tế. Sai số loại 2 khi nhận định các loại thuốc mới không phải là tốt hơn so với một tiêu chuẩn, mặc dù nó là tốt hơn. Chúng ta có thể nhìn thấy các sai số tiềm năng tương tự trong quy trình pháp lý.

Không chỉ thống kê thừa nhận rằng các sai số này có thể xảy ra, họ kiểm soát khả năng họ sẽ tìm thấy sai sót, bởi việc sáng suốt lựa chọn kích thước mẫu. Một nỗ lực để lựa chọn kích thước mẫu để xác suất sai số loại 1 và xác suất của sai số loại 2 là nhỏ, thường là 5% hoặc ít hơn, tùy thuộc vào hoàn cảnh của vấn đề. Các nhà nghiên cứu có thể thiết lập các xác suất trước, và sau đó tính toán kích thước mẫu cần thiết.

Điểm mấu chốt là thường cỡ mẫu có thể được tính toán và có những công thức toán học để tính toán cỡ mẫu. Quyết định cỡ mẫu không phải là một vấn đề của việc phỏng đoán.

Tầm quan trọng của tính toán cỡ mẫu khoa học không nên được phóng đại.  Nỗ lực để kiểm tra một số giả thuyết cần phải chịu trách nhiệm về vấn đề đạo đức của sự lãng phí thời gian của người tham gia, các nhà nghiên cứu và các nguồn lực. Mặc dù sự tương tự trên được đặt trong bối cảnh y tế của một thử nghiệm lâm sàng, các lý luận này có thể áp dụng cho bất kỳ dự án nghiên cứu có liên quan đến phân tích thống kê.

Vương Thanh (dịch)

Nguồn: http://www.statslife.org.uk/the-statistics-dictionary/988-legal-vs-clinical-trials-an-explanation-of-sampling-errors-and-sample-size